Accurate Integration of PiggyBac Transposon into Defined Genome Locus by using Engineered PBase fused to Cas9
Xu Naiqing, Hu Xiaohan, Fang Yuan, Liu Jingxian, Sun Kailiang, Xu Tian.
關(guān)于我們
利用非病毒的基因工程技術(shù)和基因遞送技術(shù)，精繕科技致力于為遺傳疾病和腫瘤開發(fā)創(chuàng)新性的細(xì)胞和基因治療方法。
技術(shù)平臺
基于PiggyBac轉(zhuǎn)座子的基因工程技術(shù)
PiggyBac轉(zhuǎn)座子系統(tǒng)是一種安全高效的轉(zhuǎn)基因技術(shù)方法，可以實(shí)現(xiàn)對多種細(xì)胞類型進(jìn)行基因工程改造；作為一種高容量(200kb)的轉(zhuǎn)基因載體，利用PiggyBac系統(tǒng)可以在一次轉(zhuǎn)基因改造中將多個功能或調(diào)控元件插入目標(biāo)細(xì)胞的基因組。同時，我們也在對PiggyBac轉(zhuǎn)座酶進(jìn)行進(jìn)一步改造，以使其具備位點(diǎn)特異性轉(zhuǎn)基因的能力。
基于陽離子聚合物的非病毒基因遞送技術(shù)
遞送技術(shù)是非病毒基因治療的核心挑戰(zhàn)之一。我們開發(fā)了一種基于陽離子聚合物的基因遞送技術(shù)平臺，通過對聚合物結(jié)構(gòu)的改造，可以實(shí)現(xiàn)對不同類型的核酸藥物(DNA，siRNA，RNP等)靶向不同組織或細(xì)胞的遞送。
團(tuán)隊(duì)
許田 博士
科學(xué)創(chuàng)始人
許田 博士
科學(xué)創(chuàng)始人
董事會成員；復(fù)旦大學(xué)學(xué)士，耶魯大學(xué)博士；西湖大學(xué)副校長
曾任耶魯大學(xué)HHMI研究員和遺傳學(xué)系副主席>20年；>10家生物技術(shù)公司的聯(lián)合創(chuàng)始人/顧問，包括Drug Farm，Butterfly Network，AI Therapeutics，DoubleRainbow Biosciences等；在哺乳動物中率先發(fā)現(xiàn)了PiggyBac系統(tǒng)。
吳小陽 博士
共同科學(xué)創(chuàng)始人
吳小陽 博士
共同科學(xué)創(chuàng)始人
南京大學(xué)理學(xué)學(xué)士，康奈爾大學(xué)博士，洛克菲勒大學(xué)博士后
芝加哥大學(xué)副教授，研究重點(diǎn)是皮膚干細(xì)胞和皮膚病的生物學(xué)。
金夷 博士
首席執(zhí)行官
金夷 博士
首席執(zhí)行官
在包括伯克利分校、拜耳、金斯瑞等國際知名高校研究所、大型藥企和CRO公司，20多年學(xué)術(shù)科研和企業(yè)產(chǎn)品研發(fā)經(jīng)驗(yàn)；重點(diǎn)專注于腫瘤免疫、自身免疫、單基因遺傳病等專業(yè)領(lǐng)域，擁有豐富的早研和臨床前開發(fā)經(jīng)歷，包括推進(jìn)技術(shù)平臺搭建等；在學(xué)術(shù)研究方面，分別在Cell、Molecular Cell、Development Cell、J. Cell Biol.、J. Cell. Biochem.等期刊雜志發(fā)表數(shù)十篇學(xué)術(shù)論文，豐富的團(tuán)隊(duì)管理能力，包括多學(xué)科、跨專業(yè)團(tuán)隊(duì)管理，尤其是早期研發(fā)、轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)和臨床前藥學(xué)，如CMC、QA/QC等；四川大學(xué)本科、愛荷華州立大學(xué)博士、加州大學(xué)伯克利分校博士后。
叢偉立 醫(yī)學(xué)博士 博士
工藝總監(jiān)
叢偉立 醫(yī)學(xué)博士 博士
工藝總監(jiān)
在包括上海生化所等，擁有10多年細(xì)胞治療產(chǎn)品的研發(fā)和工藝開發(fā)經(jīng)驗(yàn)，包括iPS細(xì)胞等；長春中醫(yī)藥大學(xué)本科、日本橫賓市立大學(xué)博士。
張錚 博士
質(zhì)量總監(jiān)
張錚 博士
質(zhì)量總監(jiān)
在上海萊士血制品，擁有近10年生物制品GMP自動化生產(chǎn)和質(zhì)量管理經(jīng)驗(yàn)；豐富的團(tuán)隊(duì)管理和協(xié)調(diào)能力；上海交通大學(xué)本科，上海交通大學(xué)博士。
研發(fā)管線
CMC
精繕生物目前已有自己的GMP車間支持不同來源的NK細(xì)胞的工藝開發(fā)和生產(chǎn)。公司的最終目標(biāo)是開發(fā)“現(xiàn)貨型”的細(xì)胞治療產(chǎn)品用于血液瘤和實(shí)體瘤。NK細(xì)胞的開發(fā)和生產(chǎn)過程非常復(fù)雜，涉及到不同的技術(shù)，其中包括基因編輯，應(yīng)用PiggyBac轉(zhuǎn)座子進(jìn)行基因遞送，體外細(xì)胞分化和成熟。我們計(jì)劃在2023年底，建成新的研發(fā)和生產(chǎn)基地，位于上海張江，面積約4000平米。建成后將有效支持我們的NK項(xiàng)目的管線開發(fā)，擴(kuò)大細(xì)胞的GMP生產(chǎn)能力。
LATEST PUBLICATION:
GeCell Therapeutics 2023
Treatment of Recessive Dystrophic Epidermolysis Bullosa by Transplantation of COL7A1 Transgenic Tissue-engineered Skin Grafts
Xiaogang Deng, Weili Cong, Zhiming Chen, Zheng Zhang, Xian Liu, Wenjing Bai, Yijun Li, Xi Wang, Yingcun Wang, Qianqian Chen, Liwen Zhang, Xihui Gu, Yi Zhang, Kailiang Sun, Xiaoyang Wu, Yong Yang, Tian Xu.
職業(yè)機(jī)會
我們誠摯的歡迎有出色的學(xué)習(xí)能力及自我驅(qū)動能力的優(yōu)秀研究人員加入我們的團(tuán)隊(duì)，為遺傳疾病和腫瘤開發(fā)創(chuàng)新性的細(xì)胞基因治療方法，并為患者群體及其家庭帶來新的希望！如果您有興趣了解并加入我們的團(tuán)隊(duì)，可將CV發(fā)送至：joinus@gecelltx.com
企業(yè)愿景
愿景：成為革新性基因和細(xì)胞藥物企業(yè)
使命：以基因與細(xì)胞技術(shù)，研創(chuàng)生命健康
質(zhì)量方針：努力研發(fā)先進(jìn)、穩(wěn)定的基因與細(xì)胞藥物，改善和治愈更多生命
核心價值觀
以患者為方向標(biāo) 以創(chuàng)新為驅(qū)動力
（以患者為本 以創(chuàng)新為中心）
企業(yè)文化
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